El gobierno de NSW ha comprometido $ 3.5 millones para la investigación sobre el uso de medicamentos de cannabis para niños con epilepsia refractaria severa y resistente al tratamiento. Se está llevando a cabo un Esquema de Acceso Compasivo y ensayos clínicos.
Esquema de acceso compasivo: tratamiento en curso
En una primera australiana, de julio de 2016, los niños NSW con severa epilepsia refractaria, resistente al tratamiento han sido provistos de acceso compasivo con Epidiolex ® , una formulación farmacéutica oral de la medicina cannabis que contiene el cannabinoide no psicoactivo – cannabidiol (CBD), desarrollado por la empresa británica GW Pharmaceuticals, líder mundial en el desarrollo de medicamentos con prescripción de cannabis. Epidiolex ® ha demostrado ser prometedores en el tratamiento de la epilepsia en niños y jóvenes en los ensayos clínicos de fase III en el extranjero.
El Esquema de Acceso Compasivo es para un pequeño número de niños que no pueden participar en ensayos clínicos de Epilepsia Pediátrica debido a la naturaleza implacable de su epilepsia, que ha demostrado no responder a todos los tratamientos convencionales. A partir de octubre de 2017, 64 niños ya recibieron Epidiolex ® y la entrega reciente de 26 dosis adicionales significa que hasta 66 de los niños más enfermos de NSW en un momento dado podrán tener acceso a este medicamento para el cannabis.
Los investigadores de NSW en la Red de Hospitales de Niños de Sydney (SCHN) lideran el Esquema de Acceso Compasivo (ver la Hoja de Datos adjunta) y los ensayos clínicos. Estos están actualmente en curso en cuatro sitios: Sydney Children’s Hospital, Randwick; The Children’s Hospital en Westmead; Royal North Shore Hospital y John Hunter Children’s Hospital. Mientras brinda un alivio potencial de los síntomas de la epilepsia refractaria grave para niños enfermos y sus familias, el Esquema de acceso compasivo del gobierno de NSW para Epidiolex ® también proporciona información de seguridad valiosa, que se suma a la base de evidencia internacional para el tratamiento de la epilepsia infantil.
NSW se une a dos ensayos internacionales
La población relativamente pequeña de Australia, combinada con la rareza de algunas condiciones, significa que el establecimiento de ensayos clínicos para ciertas condiciones es difícil. Sin embargo, la asociación de GW Pharmaceuticals ha permitido a NSW niños y jóvenes con condiciones raras unirse a ensayos internacionales para acceder al tratamiento que de otro modo no podrían haber recibido.
El SCHN participa en un ensayo clínico internacional patrocinado por GW que evalúa el uso de Epidiolex ® en el tratamiento de las convulsiones en personas que padecen el raro trastorno Tuberous Sclerosis Complex (TSC). Este estudio global de fase III, 200 permite a los pacientes acceso a Epidiolex ® , en el que 10 niños en Nueva Gales del Sur están participando, a través de la SCHN, Centro de Investigación Clínica.
A través de la SCHN, NSW niños están participando en un ensayo internacional además evaluar el uso de Epidiolex ® en el tratamiento del Síndrome de Dravet en niños y adultos jóvenes, también patrocinado por GW Pharmaceuticals.
Nueva prueba mundial de NSW en la etapa de planificación final
Otro ensayo clínico, financiado por el Gobierno de NSW y diseñado por el SCHN, tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de un nuevo medicamento para el cannabis: la cannabidivarina (CBDV). Cannabidivarin se usará para tratar las convulsiones en 30 niños con Síndrome de Rett con edades entre uno y 18 años.
Detalles de los ensayos
Todos los ensayos se llevan a cabo de conformidad con la Buena práctica clínica para ensayos clínicos y están sujetos a la aprobación reglamentaria, incluida la revisión y aprobación por parte de un Comité de Ética en Investigación Humana y la Oficina de Gobernanza de la Investigación.
Elegibilidad de participación
Los participantes son referidos a los ensayos de acuerdo con un criterio de inclusión y exclusión y los números de los participantes se calculan en base al análisis estadístico de expertos para lograr un resultado científicamente válido.
La idoneidad para referirse al Esquema de Acceso Compasivo o uno de estos ensayos debe discutirse con el neurólogo del niño.
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